雷帕霉素是一种新型大环内酯类免疫抑制剂，从生活在雷帕努伊岛的一种细菌中分离得到。【被称为“神药”的雷帕霉素到底有多神】它最初是作为一种低毒性抗真菌药物进行研究的。1977年，研究人员发现雷帕霉素具有免疫抑制作用，并于1989年将其作为一种治疗器官移植排斥反应的新药投入试验。那么雷帕霉素在维护人类健康中扮演什么角色呢？在这篇文章中，边肖做了一个清单，并与你研究！

[1]科学：从小鼠到人类：雷帕霉素潜在的抗衰老功能

10.1126/科学

五年前，雷帕霉素只是一种不受欢迎的外国药物。它是从生活在拉帕努伊岛(也称为复活节岛)的一种细菌中分离出来的。【被称为“神药”的雷帕霉素到底有多神】它被用来抑制器官移植受体的免疫系统功能和治疗一些肿瘤。如今，雷帕霉素引起了广泛关注：研究人员就其是否能抗衰老展开了激烈辩论。

2009年，一项小鼠实验研究发现，雷帕霉素延长了小鼠的寿命，因此它可能延缓衰老过程；但是今年年初的另一项研究淡化了这种抗衰老效果。本周在线发表的一项新的分析支持了最初的研究发现。研究人员正在进行雷帕霉素的小规模临床试验，这可能会首次提示我们雷帕霉素是否能延缓人类的衰老过程。

【被称为“神药”的雷帕霉素到底有多神】2009年的一项研究让雷帕霉素成为新闻焦点。这项研究中的科学家团队包括理查德米勒，他是安阿伯密执安大学的生物老年学专家，以及大卫哈里森，他是缅因州巴尔港杰克森实验室的遗传学家；他们报道说雷帕霉素可以延长老鼠的寿命9%到14%。这是研究人员首次证明药物可以延长哺乳动物的生命周期(《科学》，2009年12月18日，第1600页)。去年，米勒、哈里森和其他人发现雷帕霉素可以减缓肌腱的硬化速度和肝功能的退化速度，这只是衰老的两个迹象。今年，另一个研究小组描述了雷帕霉素对老年小鼠心脏功能的改善作用。

【被称为“神药”的雷帕霉素到底有多神】雷帕霉素是什么药

[2]衰老细胞：一项新发现！“灵丹妙药”雷帕霉素可能有助于抗衰老

DOI: 10.1111/acel.12587

最近，在国际期刊《衰老细胞》发表的一份研究报告中，俄勒冈州立大学的研究人员发现，雷帕霉素具有不寻常的特性，这可能有助于治疗身体的神经损伤，如阿尔茨海默氏病，相关研究可能有助于研究人员了解雷帕霉素的作用机制。

【被称为“神药”的雷帕霉素到底有多神】研究员维维亚娜佩雷斯教授说，这项研究可能为我们提供一种治疗神经疾病的新方法。目前，研究人员已经确定了雷帕霉素的两种作用机制，其中一种我们已经知道，另一种新发现的机制可能有助于有效预防神经损伤和一些相关疾病。雷帕霉素的价值与细胞老化直接相关。细胞老化是细胞变老并停止繁殖的一种状态。当细胞老化时，它们会开始分泌有害物质，最终导致炎症。雷帕霉素可以阻断上述过程。

有害化合物的分泌会产生一种有毒环境，这种环境被称为衰老相关分泌表型(SASP)。一些研究人员认为，这可能会干扰细胞的微环境，改变邻近细胞的正常功能，从而中和它们的组织结构和功能。

[3]自然通讯：雷帕霉素可用于治疗脑型疟疾

doi: 10.1038/ncomms7050

【被称为“神药”的雷帕霉素到底有多神】哈佛公共卫生学院的研究人员最近发现，被批准用于治疗其他疾病的药物也可以用于治疗脑型疟疾。这是因为他们在脑型疟疾感染的早期阶段新发现了食物摄入和疾病发展之间的关系，并确定了两种可用作药物治疗新靶点的分子途径。

【被称为“神药”的雷帕霉素到底有多神】这篇论文的第一作者詹姆斯詹姆斯米切尔(James  James  Mitchell)是遗传学和复杂疾病的副教授，他说，长期以来，我们都知道营养会影响传染病的发展，但我们意外地发现，缓慢减少疟疾模型小鼠的食物摄入量可以迅速提高疟疾感染小鼠的发病率。然而，这项工作的真正意义在于确定脑疟疾发展的意外分子途径，以便我们可以利用现有的药物对其进行靶向治疗。

这项研究的结果发表在2015年1月30日的《自然通讯》上。

[4]肠道：雷帕霉素的新用途可能抑制胰腺癌的发展

doi:10.1136/gutjnl-2013-306202

最近，在国际杂志《胃肠》发表的一篇研究论文中，格拉斯哥大学和英国其他地方的研究人员发现，一种旧药可以重新使用，即这种旧药可以抑制某些胰腺癌的发展并阻止其扩散。

在这篇论文中，研究人员使用这种旧药物(雷帕霉素)来治疗患有胰腺癌的小鼠。在以前的临床试验中，当研究人员给所有患者服用雷帕霉素时，他们没有发现它能有效抑制胰腺癌的发展。在这项研究中，研究人员表示，雷帕霉素可以有效治疗由PTEN基因错误引起的胰腺癌。在给因PTEN突变而患胰腺癌的小鼠服用雷帕霉素后，研究人员发现雷帕霉素可以有效地阻止癌细胞的扩散和发展，在一些小鼠中，雷帕霉素甚至可以促进肿瘤死亡。

【被称为“神药”的雷帕霉素到底有多神】雷帕霉素可以阻断一种叫做哺乳动物雷帕霉素靶标(mTOR)的蛋白质，这种蛋白质可以控制细胞生长。研究人员称，PTEN突变引起的胰腺肿瘤可能依赖于mTOR生长；在分析了人体内的胰腺肿瘤后，研究人员发现五分之一的人携带错误的PTEN基因，雷帕霉素依赖疗法可能会给这些高危人群带来好处。

[5]血液：科学发现雷帕霉素在血液疾病治疗中的潜在新用途

doi:10.1182/blood-2013-12-546218

科学家们为实现基因治疗做出了巨大努力。目前，他们已经解决了一个主要障碍：如何绕过造血干细胞的天然防御能力，有效地将抗病基因导入细胞基因组。斯克里普斯研究所(TSRI)副教授布鲁斯托贝特(Bruce  Torbett)领导的一项新研究表明，雷帕霉素(通常用于减缓肿瘤生长和防止器官排斥)可以将治疗剂量的基因输送到血液干细胞中，同时保持干细胞的功能。

这些发现发表在《血液》杂志上。DNA突变导致细胞功能异常，并可能导致血细胞疾病，如白血病和镰状细胞性贫血。病毒通过将遗传物质引入人体细胞来感染人体。然而，在基因治疗中，科学家已经开发出新的病毒载体，可以将治疗基因携带到细胞中而不会引起病毒性疾病。托贝特和其他科学家已经证明，艾滋病毒载体可以将基因传递给造血干细胞。

【被称为“神药”的雷帕霉素到底有多神】对于白血病等疾病，DNA突变会导致细胞功能异常，因此它可能是一种成功的预防疾病和促进人体产生健康血细胞的治疗方法。托尔贝特说，如果你在五岁时对你的血液干细胞进行基因改造，这些改变将是终生的。此外，转基因干细胞可以发育成各种类型的细胞，并在全身提供治疗效果。

[一些想法]:生活质量与寿命

目前，科学家们还在研究其他一些抗衰老药物，如二甲双胍和白藜芦醇。自2015年以来，美国科学家尼尔巴兹莱教授向美国食品和药物管理局申请了二甲双胍抗衰老的临床试验，这种广泛使用的降血糖药物引起了广泛关注。最近，巴兹莱教授准备开始这项临床试验，并计划招募3000名老年人。

虽然这些研究使生命延长指日可待，但真正的问题不是这些药物是否能延长人的寿命，而是它们能否在不产生副作用的情况下达到这一目的，使人觉得不值得延长寿命。对老鼠的研究发现，雷帕霉素会导致不孕。因此，在探索这些药物抗衰老潜力的同时，探索和控制其副作用也非常重要。生活质量和寿命需要达到平衡。